۵ سوال پیش روی ژن درمانی در سال ۲۰۲۳

۵ سوال پیش روی ژن درمانی در سال ۲۰۲۳، با بیولوژیسم همراه باشید :

۱. آیا تاییدیه ها منجر به موفقیت تجاری می شوند؟

گروه صنعتی Alliance for Regenerative Medicine یا ARM پیش‌بینی می‌کند که سال 2023 می‌تواند حداقل پنج ژن درمانی دیگر را برای بیماری‌های نادر به بازار ایالات متحده بیاورد، از جمله درمان‌های جدید بالقوه برای بیماری سلول داسی شکل، دیستروفی عضلانی دوشن و هموفیلیA

۲. آیا سازمان غذا و دارو می تواند به اندازه کافی سریع استخدام کند تا در زمینه در حال رشد جلوتر بماند؟

سازمان غذا و داروی ایالات متحده، بخش مسئول ژن درمانی به طور خاص – دفتر محصولات درمانی – را به وضعیت “ابر دفتر(super Office)” ارتقا داد و به آن استقلال و اختیار بیشتری داده است.

۳. استارت آپ های ژن درمانی در یک رکود طولانی مدت چگونه خواهند بود؟

شرکت‌های پزشکی ژنتیک از تغییر بازار بیوتکنولوژی در سال گذشته در امان نماندند، زیرا بیش از ده‌ها متخصص سلول‌درمانی و ژن درمانی مجبور به کاهش مشاغل در طول سال 2022 شدند. این تعداد شامل شرکت‌های نسبتا بزرگ و مطرحی مانند BioMarin Pharmaceutical و Bluebird و استارتاپ های مطرحی مانند Passage Bio و Tasyha Gene Therapies میشد.

۴. کارشناسان بالینی اخیرا از دیدگاه FDA در مورد ویرایش ژن چه می گویند؟

اگر همه چیز طبق برنامه پیش برود، سال 2023 می تواند شاهد اولین تایید FDA برای یک داروی ویرایش ژن CRISPR باشد. CRISPR Therapeutics و Vertex Pharmaceuticals در حال حاضر انتظار دارند تا پایان ماه مارس ارسال درخواست خود را به آژانس به پایان برسانند و احتمالاً تصمیمات بعدی تنظیم کننده را در اواخر امسال تنظیم می کنند.

۵. آیا مدل های کسب و کار می تواند برای شرایط فوق العاده نادر کار کند؟

بسیاری از اختلالات ژنتیکی که توسط توسعه دهندگان ژن درمانی مورد هدف قرار می گیرند غیر معمول هستند و چندین هزار یا چند صد نفر را در یک کشور خاص تحت تاثیر قرار می دهند. کم شدن بازار بیوتکنولوژی، محاسبات مالی را سخت‌تر می‌کند و به طور بالقوه شرکت‌ها را مجبور می‌کند پروژه‌هایی را با شانس بیشتری برای کسب بازگشت سرمایه در اولویت قرار دهند. این مشکلی است که قانون گذارها نیز نگران آن هستند.

ترجمه و بازنویسی: دکتر اراغوان حسین پوری