ژن درمانی با نانوذرات لیپیدی

استفاده از نانوذرات لیپیدی به توسعه یک روش رهایش دارویی کمک کرده است که می‌تواند در ژن‌درمانی تحولی ایجاد کند. سامانه جدید CRISPR-CAS ۹ مبتنی بر نانوذرات لیپیدی (LNPS) در دانشگاه هوکایدو ژاپن ایجاد شده است. این روش این قابلیت را دارد که به طور قابل توجهی اثربخشی ژن درمانی داخل بدن را بهبود بخشد.

یکی از محققان این مطالعه می‌گوید: «در مطالعه قبلی، ما کشف کردیم که مولکول‌های DNA به نام SSODN، اطمینان حاصل می‌کنند که مولکول CRISPR-CAS ۹ در نانوذرات لیپیدی (CRISPR-LNP) بارگذاری شده است. در این مطالعه، ما دوباره از SSODN‌ ها استفاده کردیم. محققان این مطالعه بازده CRISPR-LNP را در مدل‌های موش با استفاده از RNA راهنما آزمایش کردند که بیان پروتئین به نام ترانسیترتین را هدف قرار می‌دهد. کارآمدترین روش برای کاهش ترانسیترتین، تهیه دو دوز CRISPR-LNP با SSODN‌ ها بود. این روش ترانسیترتین سرم را ۸۰ ٪ کاهش داد.

ترجمه و بازنویسی: دکتر ارغوان حسین پوری